Accum™: Umfassender Patentschutz in 157 Ländern beantragt
Das kanadische Biotech-Unternehmen Defence Therpeutics weitet sein Patent-Portfolio aus. Der Krebs-Spezialist hat den weltweiten Schutz seiner Accum™-Technologie zur intrazellulären Gabe verschiedener Wirkstoffe und Vakzine, einschließlich Polynukleotide, rekombinante Proteine und Nukleoproteinkomplexe nach PCT-Standard beantragt. Dabei handelt es sich um ein internationales Vertragswerk zum Schutz geistigen Eigentums, das letztlich in nationale Patente in allen Mitgliedstaaten mündet. Dem PCT-Vertrag sind 157 Länder weltweit beigetreten. Doch was umfasst das Patent genau? Wobei handelt es sich bei Polynukleotiden oder Nukleoproteinkomplexen?
gab es 2019 den Nobelpreis für Chemie
Im weitesten Sinne handelt es sich um Ketten von Aminosäuren, aus denen genetische Informationen wie RNA oder DNA bestehen. Auch Proteine, die sich an RNA oder DNA binden können, gehören dazu. Das von Defence Therapeutics eingereichte Patent umfasst also die Eigenschaft von Accum™ als Wirkstoffverstärker von mRNA-Impfstoffen ebenso, wie auch die Eigenschaft als Träger von Verfahren wie etwa CRISPR. Bei CRISPR handelt es sich um ein Verfahren, welches auch „Gen-Schere" genannt wird. Damit ist es möglich, schadhafte Erbinformationen aus bestehender DNA zu entfernen und durch neue Informationen zu ersetzen. Das Verfahren funktioniert grundsätzlich bei allen Organismen und führte 2020 zum Chemie-Nobelpreis für die beiden Entdeckerinnen Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier.
„Gen-Schere" CRISPR als weiteres Argument für Accum™
Aktuell wird CRISPR zwar klinisch noch nicht verwendet, ist in der in vitro-Forschung jedoch bereits Standard. Beim CRISPR-Verfahren wird eine RNA, die sich komplementär zum Ziel-Gen verhält, mit einem Enzym gekoppelt. Die RNA „sucht" sich ihr Ziel aus und bringt das Enzym, also die eigentliche „Gen-Schere", ans Ziel. Erste Studien bei Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne zeigten bereits vielversprechende Ergebnisse. Nach einer CRISPR-Behandlung wiesen Patienten erhöhte Werte eines Proteins auf, das bei dieser Erkrankung wegen des bestehenden Gen-Defekts eigentlich nicht gebildet werden kann. Auch Krebs- und HIV-Patienten waren bereits Gegenstand erster klinischer Studien mit CRISPR.
soll bis 2028 um 9,9 % p. a. wachsen.
Trotz der Fortschritte, die das Verfahren in verschiedenen Projekten macht, gilt der Transport der „Gen-Schere" ins Innere der Zelle noch immer als große Herausforderung. Der aktuell am weitesten verbreitete Weg ist es, inaktivierte Viren als Transportträger zu verwenden. Auch Nanopartikel, wie Liposomen, können die „Gen-Schere" schützen. Sämtliche Verfahren gelten jedoch als fehleranfällig und sind, wie etwa Nanopartikel, noch nicht ausgereift genug. Hier kommt die Accum™-Technologie ins Spiel. Wie so oft in der Biologie könnte die Kombination mehrerer Hilfstechnologien letztlich dazu führen, dass die Wirksamkeit biotechnologischer Verfahren, wie CRISPR, steigt. Laut der Marktforscher von Precision Reports umfasste der Markt für CRISPR-Anwendungen 2022 1,07 Mrd. USD und soll bis 2028 jährlich um 9,9 % auf 1,89 Mrd. USD wachsen.
ARM-Impfstoff als großer Hoffnungsträger gegen verschiedene Krebs-Arten
Auch wenn der Einsatz der „Gen-Schere" in klinischen Therapien noch in weiter Ferne liegt, so unterstreicht die Patentanmeldung von Defence Therapeutics doch die Vielseitigkeit von Accum™ als Wirkstoffverstärker für verschiedene Wirkstoffe und Vakzine. Insbesondere die Rolle von Accum™ als Hilfstechnologie bei mRNA-Impfstoffen dürfte für Defence Therapeutics eine große Relevanz haben. mRNA-Impfstoffe sind seit der Pandemie salonfähig und erlauben eine flexible Anpassung von Vakzinen an verschiedene Krankheitsbilder. Insbesondere in Zusammenhang mit Krebs gelten mRNA-Impfungen als große Hoffnungsträger. Aktuell testet Defence Therapeutics die Wirkung von Accum™ im Zusammenhang mit mRNA-Impfstoffen und will belegen, dass seine Technologie die Wirksamkeit von diesen Impfstoffen verbessern kann. Ergebnisse hat das Unternehmen für die kommenden Wochen angekündigt.
Das eingereichte Patent enthält auch in-Vivo-Daten zur Wirksamkeit von Accum™ in Zusammenhang mit der Umwandlung von mesenchymalen Stammzellen in effiziente antigenpräsentierende und immunstimulierende Zellen. Diese Eigenschaft hat sich Defence Therapeutics bei der Entwicklung der zweiten Generation ihres ARM-Impfstoffs zu Nutze gemacht, der Ende Mai in einer vorklinischen Studie an Tieren eine Wirksamkeit von 100 % bei etablierten Lymphomen gezeigt hat. Die Ergebnisse in Zusammenhang mit Lymphomen und Melanomen waren für Defence Therapeutics so vielversprechend, dass das Unternehmen seinen ARM-Impfstoff jetzt auch bei Bauchspeicheldrüsenkrebs testen will. Von diesem Einsatz bei schwer heilbaren Krebsarten verspricht sich Defence Therapeutics eine Signalwirkung und neue Hinweise auf möglicherweise zusätzliche Einsatzgebiete.
Facht die US-Zinspause das Übernahmefieber wieder an?
„Die Abgabe und Veröffentlichung dieser neuen Patentanmeldung ist ein weiterer wichtiger Schritt auf dem Weg zur Vermarktung und Zulassung der innovativen therapeutischen und prophylaktischen Kandidaten, die sich derzeit im Arsenal von Defence befinden. Die neu veröffentlichte Patentanmeldung ergänzt das rasch wachsende Portfolio von Defence, da das Defence-Team weiterhin auf das Ziel hinarbeitet, seine innovativen therapeutischen Technologien auf den Markt zu bringen und das Leben von Patienten weltweit nachhaltig zu verbessern", so Sébastien Plouffe, CEO und Präsident von Defence Therapeutics.
Die operativen Fortschritte des Unternehmens und insbesondere der angestrebte umfassende Patentschutz könnten für Defence zur richtigen Zeit kommen. Der Nasdaq Biotechnology Index zog zuletzt wieder an und befindet sich aktuell in einer charttechnisch interessanten Situation. Auch bleiben Biotech-Unternehmen im Fokus großer Unternehmen aus der Pharma-Branche. Nach der Übernahme des Krebs-Spezialisten Seagen durch Pfizer für 43 Mrd. USD rechnen Analysten 2023 mit weiteren Zukäufen. Bereits im Januar machten die Analysten von Canaccord Genuity in Person von John Newman Aktionären von Unternehmen wie Defence Therapeutics Hoffnung: "Wir erwarten für 2023 weiterhin eine Biotech-Hausse, die sich zu einer Akquisitionswelle entwickeln könnte, wenn sich die Kreditbedingungen verbessern", so Newman damals gegenüber nordamerikanischen Medien. Der Analyst geht davon aus, dass 2023 vor allem kleinere Übernahmen gegen Bargebote mit einer Größenordnung zwischen 1 und 10 Mrd. USD zunehmen könnten. Nach der Zinspause der US-Notenbank Fed könnten Big Player der Pharma-Branche, deren „Kriegskassen" nach der Pandemie nicht selten prall gefüllt sind, entsprechende Pläne wieder aus der Schublade holen.
Fazit: Das Beste kommt erst noch
Der jetzt eingereichte internationale Patentantrag unterstreicht die großen Ambitionen, die Defence Therapeutics mit seiner Accum™-Technologie hat. Auch ist ein umfassender Patentschutz Voraussetzung dafür, die Technologie an andere Unternehmen entweder gegen Gebühren lizenzieren zu können oder aber im Rahmen von Kooperationen auf neue Anwendungsfelder auszurollen. Auch bekommt das große Anwendungsportfolio von Defence Therapeutics mit gültigen Patenten ein „Preisschild" – für Aktionäre kann das nur eine gute Nachricht sein. Hinzu kommen die bevorstehenden Phase-1-Studien rund um AccuTOX™ - für die Phase-1-Studie des Chemotherapeutikums hat Defence erst vor einigen Monaten die renommierte Uniklinik City of Hope im Großraum Los Angeles gewonnen – und die Phase-1-Studie zum ARM-Impfstoff gegen Lymphome. Für einen Paukenschlag könnten auch die Ergebnisse der Vergleichsstudie zwischen mRNA-Impfstoff und mRNA-Impfstoff in Kombination mit Accum™ sorgen. Da die Aktie inzwischen auch charttechnisch die Zeichen auf Comeback gestellt hat, dürften die kommenden Wochen für Defence Therapeutics besonders spannend werden.
Das Update erfolgt auf den initialen Report 12/2021
